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基因医疗龙头蓝鸟生物股价“跌跌不休”奈何管理医药物业更始的 3 个关头题目

来源:环球体育官方首页

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  细胞医治,是指行使患者自体 ( 或异体 ) 的成体细胞 ( 或干细胞 ) 对机合、器官实行修复的医治手腕,紧要包含干细胞医治和免疫细胞医治。

  基因医治,则是指将表源平常基因导入靶细胞,以矫正或抵偿缺陷和特地基因惹起的疾病,以抵达医治主意,紧要包含体内基因医治和体表基因医治,目前最成熟的是腺干系病毒(AAV)基因医治。

  细胞和基因医治 ( Cellular and Gene Therapy,CGT ) 举动一种新兴时间,正在近几年起色尤为急迅。据沙利文材料显示,估计 2025 年环球 CGT 商场范围为 305.4 亿美元,2020 年到 2025 年估计环球 CGT 商场复合年增进率为 71%;中国 CGT 商场范围估计将仍旧疾速增进形式,2025 年中国 CGT 满堂商场范围将为 25.9 亿美元,2020 年到 2025 年估计中国 CGT 商场复合年增进率为 276%。

  这此中,有一家正在这个立异赛道中耸峙了近三十年的基因医治前驱—— bluebird bio, Inc. ( 以下简称蓝鸟生物 ) 。蓝鸟生物于 2013 年上岸纳斯达克商场,2019 年告捷获批环球首个遗传性血液病的基因医治产物,2021 年又接连获批两款产物,永诀是环球首个获批的靶向 BCMA 的 CAR-T 细胞疗法 Abecma 以及 EMA 接受的首个 CALD 一次性基因疗法 Skysona。

  延续几年皆有产物获批的蓝鸟生物可谓是景物无穷,然而它的股价却不竭下滑。为何这家曾经走到基因医治头部的企业会涌现云云失常的情形?让咱们从这齐备的源流时间说起。

  基因医治和细胞医治曾经有相当长年光的起色了,它们都源自于 19 世纪 70 年代。早正在 1972 年,Friedmann 和 Robin 就初次提出了基因医治的观点;1973 年,Steinman 和 Cohn 从幼鼠脾脏平分别出一群胞质呈星状突起、核极不规定的细胞,定名为树突状细胞,自体免疫细胞医治时间也由此起头起色。

  几十年岌岌可危,CGT 赛道迎来过欢呼,也资历过僻静。但正在近几年,CGT 赛道正在时间更新、产物上市、资金看好的加持下,又迎来了旺盛的起色。当局等干系部分也继续出台新规,典范细胞和基因医治商场。

  据不全部统计,过去一年半 FDA 正在 CGT 界限就颁布了《神经退行性疾病的人类基因疗法》、《COVID-19 大多卫生垂危情形下许可和斟酌用细胞和基因医治产物的修造当苦衷项》、《工业指南 : 正在产物修造和患者随访时期测试基于逆转录病毒载体的人类基因医治产物是否拥有复造技能的逆转录病毒》、《工业指南 : 施用人类基因医治产物后的永久随访》、《工业指南 : 用于人类基因医治斟酌新药利用(IND)的化学,修造和操纵(CMC)讯息》等数十条干系法令规则。

  不光时间古早,蓝鸟生物也是一只 老鸟 。1992 年 4 月,蓝鸟生物于美国特拉华州注册建立,其前称为 Genetix Pharmaceuticals, Inc.,2010 年 9 月改名为 bluebird bio。2013 年 6 月,蓝鸟生物上岸美国纳斯达克(NASDAQ:BLUE),刊行价为 17 美元。建立近 30 年,上市 8 年,蓝鸟生物具有一支宏大的打点与科研团队。

  首席科学家 PhilipD. Gregory, D. Phil.,自 2015 年 6 月起头承担蓝鸟生物首席科学家,认真公司的科学医治和战术斟酌谋划。正在此之前,Philip曾是锌指基因编纂垄断者 Sangamo 的研发副总裁,主动促进了 Sangamo 多个医治界限中 IND 候选药物的早期创造和开垦。其余,Philip 还具有牛津大学、Keble 学院的生物化学博士学位,谢菲尔德大学的微生物学学士学位。

  首席医学官 RichardColvin,杜克大学医学院医学博士和博士,自 2021 年 3 月起承担蓝鸟重要遗传疾病的暂时首席医疗官。正在列入蓝鸟生物之前,Richard 是诺华公司转化医学的奉行董事,正在此时期他携带了一个抗浸染药物的开垦项目,该项目用于医治肝炎、呼吸道浸染、耐药革兰氏阴性菌浸染和寄生虫浸染。其余,他还曾携带了一项用于医治听力亏损的基因医治设计。

  除了上述先容的三个中央团队成员表,蓝鸟生物的其他中央成员也都具备充足的经历,多数有正在国际著名企业就业的资历以及创建公司的资历。

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2021-12-05 12:28:41
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